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研究最新的研究贡献人：石头哥善织士
属于：

医药
包含：

疫苗

抗体药

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细胞治疗
成员：

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安进

艾伯维

吉利德

再生元

诺和诺德

Moderna

百济神州-U

信达生物

康方生物－Ｂ

荣昌生物

再鼎医药（港）

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天镜生物

诺诚健华-B

亚盛医药－Ｂ

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博雅生物

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圣诺生物

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复旦张江

三生国健

康希诺

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百克生物

华恒生物

加科思－Ｂ

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康宁杰瑞制药－Ｂ

基石药业－Ｂ

康诺亚-B

南模生物

亦诺微

金迪克

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诺唯赞

迪哲医药

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科济药业

百利天恒
石头哥 2024年06月20日 11:53 回复(2)

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世界十大顶尖的生物医药制造强国，最后一个出人意料！
石头哥 2023年11月12日 00:22 回复(0)

双特异性抗体（bispecific antibody，bsAb）是指一类设计用于同时识别两种不同抗原的大分子抗体。双抗有多种形式，从分子量相对较小的蛋白片段（仅由两个抗原结合片段组成）到具有附加结构域的大型免疫球蛋白（IgG）样分子。双特异性抗体最具吸引力的特征是其创造新功能的潜力，即合成出的新抗体具有在亲本或参照抗体的混合物中不存在的活性，达到“1+1>2”的效果。目前共有超过 20 个商业化技术平台用于双特异性抗体的设计和制造，2 款上市产品和大约 85 个处在临床研究阶段的双抗药物
石头哥 2023年02月05日 12:02 回复(0)

转基因小鼠技术在 1994 年被首次提出，其原理是将小鼠的抗体基因敲除，同时将人源的抗体基因加入小鼠基因组，这样在抗原刺激下，小鼠将产生人源的抗体。目前主流的转基因小鼠平台包括 Amgen 的 XenoMouse, BMS 的 HuMAb Mouse 等。转基因小鼠技术的优势在于避免了基因工程抗体在构建时的复杂操作，而且由于小鼠体内自发产生 B细胞，保持了抗体的亲和力成熟等过程，因此所获得的抗体特异性较强
石头哥 2023年02月05日 12:00 回复(0)

那三点恰恰是我们认为未来创新药企业拥有的特质，就会脱颖而出的那个企业的特征：1．平台化企业的特征。大家可以去看，全球都是这样的一个状态，很多小企业可能有创新能力，可能实现一些单一产品创新的突破，但是你会发现它很难形成持续的竞争力。所以，单一产品体系很难构建能够基业长青的那种持续竞争力，只有平台性的企业才有可能构建这样一个状态。所以，平台性的企业我们认为会持续脱颖而出。2．新技术类的企业。创新药本身具备这种颠覆属性，你颠覆我，我颠覆你。新药的发展过程当中，其实经历的时间很长，也经历了很多代次，到现在我们觉得新技术的这些领域进入到了一个新的时代，这些新技术领域有望持续出现一些新的产品，这些新的产品将进入到商业化，进而颠覆一些细分领域，形成颠覆式的这样一些公司。所以，这种新技术能力、平台性能力的这些公司，我们也是认为在未来有持续的脱颖而出的能力跟竞争力。
石头哥 2023年02月04日 12:02 回复(0)

3．国际化的企业。未来整个新药的竞争不仅仅是一个单一市场的竞争，它一定是全球化的竞争，谁能够在全球化竞争的过程当中有先手，先于别人一步，先把这个东西做出来，这样可能竞争力会很强。我们国家现在很多创新药企业，逐步看到了它们国际化的步调，包括license out，包括到全球去开临床，全球去申报等等这些东西，后面这一类的企业会有持续的竞争力，并有望在未来创新药的竞争当中持续地脱颖而出。石头哥 2023/2/4 12:02:15 回复(0) | 删除
石头哥 2023年02月04日 12:02 回复(0)

汇总|全球已上市的43款基因治疗药物
石头哥 2023年01月16日 10:24 回复(0)

目前基于病毒载体的遗传病治疗药物上市产品全部在国外，我国还没有产品上市，相关研究也处于临床前阶段。究其原因，一方面是这类药物研发难度大，另一方面这可能是因为大部分遗传病属于罕见病，患者群体较少，虽然这类药物定价高昂，但国内商业医疗保险体制不完善，这类药物上市后的收入很难覆盖研发成本。基因药物系列（二）——基于病毒载体的遗传病治疗药物
石头哥 2023年01月16日 09:17 回复(0)

全球小核酸药物销售额在30亿美元左右。(根据下图内容，补充个体药物的销售情况)虽然小核酸药物售价昂贵，但由于目前上市的产品主要适应症为罕见病，针对的患者群体数量有限，小核酸药物销售额还未出现爆发式增长。随着患者群体更广泛的适应症药物开发取得进展，预计2025年全球小核酸药物销售额将突破100亿美元;到2030年我国小核酸药物市场也将达到100亿元。基因药物系列（一）——小核酸药物
石头哥 2023年01月16日 09:13 回复(0)

那么10倍左右市销率，就比较适合国内市场的估值水平。公式变换为：Value=P×10×Speak。注意，S变成Speak，即销售峰值（Peak Sale），流行病学决定的天花板，就是所谓的最大渗透率。拿恒瑞的吡咯替尼来说，由于没有竞品，全球市场有可能成为best in class品种，大概率将成为20亿品种。那么1×10×20=200，大约就是200亿估值。当然，这个10倍市销率，适用于未来竞争格局好的品种，在计算其他品种时，最好根据竞争情况动态调整。
石头哥 2023年01月13日 11:04 回复(0)

对于核酸药的前景，宋旭举了一组数据，核酸药物的整体开发成功率是64.3%，而整个医药领域的开发成功率只有5.7%，成功率高带来一个好处，那就是新药研发速度会相对来说加快，那就是试错成本也会大量降低。宋旭强调，特别是后期慢性病治疗的核酸药物上市后，整个生产成本会迅速下降，类似于之前抗体行业的发展历程，抗体的成本也是随着大量生产的需求快速下降，核酸药物也会经历这么一个过程。 2020年全球小核酸药物销售额在35亿美元左右，其中销售最高的是Ionis和Biogen合作开发的Spinraza，作为全球首款获批用于治疗脊髓性肌萎缩症的药物，其在2020年实现销售收入20.52亿美元。陈忠斌博士同样提到，mRNA药物除了可以针对几乎任何靶点，提供优化的药物治疗窗口，以及工艺开发周期相对较短，可以降低生产成本等技术优势外。值得一提的是，因为mRNA药物不需要进入细胞核里面，仅在细胞质里表达，所以这类药物不存在整合到基因组的安全性风险，在安全性方面更是有不错的表现。新冠mRNA疫苗在全球已接种几十亿剂已证明了mRNA技术的有效性和安全性优势。
石头哥 2023年01月09日 14:52 回复(0)
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