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石头哥 2023年03月02日 16:34 回复(1)

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据《医药经济报》新媒体中心统计，国家药监局已收到CAR-T疗法的上市申请超过27项，包括复星凯特、药明巨诺、科济药业、信达生物/驯鹿医疗、亘喜生物、永泰生物、传奇生物等。为了争抢CAR-T疗法的市场先机，各家药企不惜重金砸向研发，这与PD-1的情况极其相似，今后的市场争夺必将越来越激烈。与其他创新药不同，CAR-T产品的成本其实并不取决于企业自身。目前，国内已上市CAR-T产品较贵，主要源于其需要个性化制备、较贵的进口载体等材料以及产品制备量太少无法形成规模效应。即使目前药明巨诺的瑞基奥仑赛注射液采购挂网价129万/针，复星凯特的阿基仑赛注射液120万/针，但对企业而言，利润空间依然很薄。药明巨诺2021年度亏损达7亿元，瑞基奥仑赛销售额3079.7万人民币，销售成本高达2175.2万元，毛利为人民币904.5万元，毛利率仅为29.4%，算上研发、管理等费用，瞬间击穿成本线。
石头哥 2023年03月02日 16:27 回复(0)

2021年5月5日PRNewswire发布了一份关于iPSC的市场调研内容。内容显示根据Grand View Research, Inc.的一份新报告，到2028年全球诱导多能干细胞生产市场规模估计将达到1.76亿美元，预测期内CAGR为8.0%。 iPSC的市场调研内容 — 来源：PRNewswire 这份行研报告中指出iPS细胞在药物开发和发现中的广泛潜在应用使该部分在2020年市场占比占据主导地位。另一方面，由于iPSCs在治疗一些伤害和退行性疾病时大量使用，再生医学有望成为预测期内增长最快的应用领域。市场是由诱导多能细胞制造的技术进步、对此类细胞治疗效力的认知提高以及对使用诱导多能细胞开发再生医学的广泛研究共同驱动的。iPS细胞以最大多样性进行分化的能力将会是推动其在基因和细胞治疗应用中使用的决定性因素之一。
石头哥 2021年12月08日 17:21 回复(0)

由于iPSC可以直接从成人组织中提取进行诱导，它们不仅可以绕过对胚胎的需求，还可以按照患者匹配的方式制作，这也许意味着每个人都可以有自己的多能干细胞系。这些无限的自体细胞供应可用于进行移植，而不会有免疫排斥的风险。虽然iPSC技术尚未发展到治疗性移植被验证为安全的阶段，但iPSC正被用于个性化药物发现的相关研究工作。
石头哥 2021年12月08日 17:18 回复(0)

为什么体细胞可以经过诱导分化为如此神奇的多能干细胞？这里涉及到基因编辑相关的技术。这项技术称为iPSC技术，是由日本京都的Yamanaka团队于2006年最先提出。Shinya Yamanaka团队表示他们发现了四个特定基因分别是Myc，Oct3/4，Sox2和Klf4，编辑相关的转录因子可以将体细胞转化为多能干细胞。也是因为这个发现，Shinya Yamanaka同John Gurdon一起获得了2012年诺贝尔奖。iPS cells在再生医学领域很有前途。由于它们可以无限期繁殖，并产生体内所有其他类型的细胞（如神经元、心脏细胞、胰腺细胞和肝细胞等），可用于替代那些因损伤或疾病而失去的细胞。
石头哥 2021年12月08日 17:17 回复(0)

脐带中提取的干细胞类型是间充质干细胞，在临床研究已广泛用于白血病、冠心病、中风、肝硬化、肠炎、自身免疫性疾病等几十种慢性病的治疗。胎盘体积大，含有更加丰富的干细胞。韩忠朝院士团队全球最早从胎盘中分离4种类型的干细胞: 亚全能干细胞、间充质干细胞、母亲干细胞、造血干细胞。这些类型的干细胞分别在抗衰老、慢性病、母亲产后疾病、白血病等具有广阔的应用前景。从骨髓、外周血和脂肪中提取干细胞，均必须进行有创性操作，需要从身体中抽吸骨髓、外周血和脂肪，可能会对人体造成伤害，而且数量有限。从经血和尿液中提取干细胞，数量更加有限，而且很容易发生细菌污染。从脐带和胎盘，尤其是胎盘，提取干细胞，不仅数量巨大，而且活性高、易于标准化制备、不易发生污染，是目前最理想的干细胞来源。
石头哥 2021年12月08日 16:37 回复(0)

我国干细胞临床治疗步伐加速！根据国家药品监督管理局药品审评中心的数据，截止目前，我国已经有8款间充质干细胞新药申请获得临床批件，适应症急性移植物抗宿主病、类风湿关节炎、缺血性脑卒中、膝骨关节炎、糖尿病足。最新盘点｜那些全球已上市的干细胞药物，你知道几个？
石头哥 2021年12月08日 16:29 回复(0)

9月3日，中国国家药监局最新公示，药明巨诺靶向CD19的CAR-T产品瑞基奥仑赛注射液（relma-cel，商品名：倍诺达）已正式获批。瑞基奥仑赛注射液此次获批的适应症为：用于治疗经过二线或以上系统性治疗后成人患者的复发或难治性大B细胞淋巴瘤（r/r LBCL）。瑞基奥仑赛注射液是中国第二款获批的CAR-T产品，也是中国首款1类生物制品的CAR-T产品。据新浪医药不完全统计，除了国内已经上市的阿基仑赛和瑞基奥仑赛，还有近40款CAR-T疗法正在研发。其中，诺华的Kymriah在国内已经进入三期临床，合源生物、传奇生物、科济生物等企业也进入了临床中期。统计发现，这些药的靶点主要布局在CD19上，其次为BCMA。此外，新潮之下的双靶点CAR-T疗法也成企业竞相追捧的“黄金赛道”。
石头哥 2021年11月17日 13:37 回复(0)

近几年来，基因编辑工具本身的发展令人眼花缭乱，各种Cas9变体、碱基编辑工具及其变体、Prime Editor等，层出不穷。但是，这些工具的临床应用必须回归到递送，而迄今为止可选的递送工具还是有几十年历史的‘老三件’：AAV、慢病毒以及纳米材料。尽管这些递送载体广泛用于基础研究，但它们却不适合直接用于临床。基因编辑的临床应用有着安全性和有效性的双重标准。一方面，病毒载体由于长时间的表达基因编辑酶，会带来安全性上的不确定性；另一方面，纳米材料则面临效率上的挑战。2020年上半年，张峰作为创始人的著名基因编辑治疗科技型企业Editas实施了首例人体基因编辑治疗的临床研究(Nature Biotechnology volume 38, page382(2020))。但由于该研究使用AAV作为载体，CRISPR将长期与患者共存，具有一定的风险。理想的基因编辑递送工具需要兼具瞬时和高效的特点，以确保治疗的安全性和有效性。
石头哥 2021年11月17日 11:44 回复(0)

基因编辑领域国内最大笔融资!博雅辑因完成4.5亿元B轮融资博雅辑因宣布顺利完成4.5亿元B轮融资。本轮融资由三正健康投资领投，红杉资本中国基金、雅惠投资、昆仑资本跟投，华盖资本、IDG资本、礼来亚洲基金、松禾资本等公司现有投资者追加投资。值得注意的是，这是疗法领域目前国内单笔最大规模的融资事件。
石头哥 2021年11月17日 10:21 回复(0)

RNAi具有的特征 ①RNAi是转录后水平的基因沉默机制； ②RNAi具有很高的特异性，只降解与之序列相应的单个内源基因的mRNA； ③RNAi抑制基因表达具有很高的效率，表型可以达到缺失突变体表型的程度，而且相对很少量的dsRNA分子（数量远远少于内源mRNA的数量）就能完全抑制相应基因的表达，是以催化放大的方式进行的； ④RNAi抑制基因表达的效应可以穿过细胞界限，在不同细胞间长距离传递和维持信号甚至传播至整个有机体以及可遗传等特点； ⑤dsRNA不得短于21个碱基，并且长链dsRNA也在细胞内被Dicer酶切割为21 bp左右的siRNA，并由siRNA来介导mRNA切割。而且大于30 bp的dsRNA不能在哺乳动物中诱导特异的RNA干扰，而是细胞非特异性和全面的基因表达受抑和凋亡； ⑥ATP依赖性：在去除ATP的样品中RNA干扰现象降低或消失显示RNA干扰是一个ATP依赖的过程。可能是Dicer和RISC的酶切反应必须由ATP提供能量。
石头哥 2021年08月14日 14:03 回复(0)
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