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研究最新的研究贡献人：石头哥
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石头哥 2023年03月02日 16:33 回复(1)

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作为核酸药物中的代表，小核酸药物展现了极大的潜力，包含反义寡核苷酸（ASO）、小发卡 RNA（shRNA）、小干扰 RNA（siRNA）。小核酸药物从基因水平开始治疗，相比蛋白药物有明显的优势。传统小分子化合物的发现过程中，先导化合物的发现存在比较大的偶然性，而小核酸药物的最大优势是，只需要针对小核酸药物的基因开发合适的序列，就可以开发成为新的药物，该途径避免了研发过程中的盲目性。确定了小核酸药物的靶标序列后，其流程较快，且耗时明显更短，而且小核酸药物的生物特异性也是非常高的。多年来，小核酸的化学修饰与递送系统改进不仅增强了特异性和功效，而且减少了副作用。近年来，小核酸药物因其独特的优势已成为治疗各种疾病的有前途的工具。
石头哥 2023年03月05日 11:30 回复(0)

基于 RNA 和 DNA 的核酸药物较之传统药物更有优势。目前，小分子和蛋白质是生物制药主流的两大类药物。小分子药物通过竞争性结合抑制靶蛋白，而基于蛋白质的药物（例如抗体）可以与多个靶标高度特异性结合。相较于抗体药物，小核酸药物可选择靶点更为丰富，特别是针对一些蛋白药物难以成药的一些基因，而且短序列的一些核酸药物通常是可以进行化学合成，制备相对简单一些，更容易保证合成可得性和批次间稳定性。
石头哥 2023年03月05日 11:29 回复(0)

其核心原理非常简单：世界上最强大的药厂可能就在我们的体内。mRNA（信使核糖核酸）本质上是一种代码，类似于计算机的0和1，它告诉细胞要制造哪些蛋白质。有了经过设计的mRNA，从理论上讲，就能控制这一过程并创造出任何想要的蛋白质——比如免疫接种的抗体、逆转罕见疾病的酶，或修复受损心脏组织的生长因子。
石头哥 2023年03月05日 10:25 回复(0)
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